如果患者已经出现多发性骨髓瘤的症状,通过治疗可以有助于减轻疼痛,控制并发症,稳定病情,减缓疾病的进展。虽然多发性骨髓瘤无法治愈,但如果疗效良好,患者通常可以恢复到接近正常的生活状态。多发性骨髓瘤有哪些治疗方案?如果患者还没有出现症状,医生可能会选择密切监测,而不是马上开始治疗。
如果患者已经有明确的症状,医生将会和患者一起制定治疗计划。目的在于缓解症状,改善营养,从而实现更好的生活质量。患者的治疗计划将包括三个主要阶段:
诱导治疗:使用药物快速控制疾病及其症状。
诱导后治疗:加用化疗药物或进行干细胞移植(临床医生也称之为巩固治疗)。
维持治疗:尽可能长期抑制体内肿瘤生长。
医生选择哪种药物治疗,取决于患者的年龄及其病情的严重程度。多发性骨髓瘤通常分为高危、中危或标危。大多数患者采用三联方案起始治疗,包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和糖皮质类固醇。如果患者属于高危类型,则更希望了解正在进行临床试验的现有或新型治疗方案。目前在研的项目,包括临床试验,都是期望能够找到更有效的治疗药物或联合方案。
虽然多发性骨髓瘤无法治愈,但通过治疗,患者有可能恢复到接近正常的生活状态。
标准治疗方案包括:
靶向治疗:靶向药物治疗着眼于癌细胞赖以存活的特定变异位点。硼替佐米作为靶向药物,可以针对骨髓瘤细胞中分解蛋白的物质,阻断其作用活性。该作用机制可致使骨髓瘤细胞死亡。硼替佐米通过静脉输注方式给药。
生物治疗:生物治疗药物利用患者体内免疫系统攻击骨髓瘤细胞。沙利度胺和来那度胺可以强化免疫细胞,识别和攻击癌细胞。此类药物以口服方式给药。
化疗:化疗药物可以杀死快速生长的细胞,包括骨髓瘤细胞。化疗药物可以通过手臂静脉输注或以口服方式给药。在骨髓移植(也被称为干细胞移植)之前需要使用大剂量化疗药物冲击治疗。
糖皮质激素类:如强的松和地塞米松,可调节免疫系统,控制体内的炎症反应。它们也具有抗骨髓瘤细胞的活性。糖皮质激素可以通过手臂静脉输注或以口服方式给药。
骨髓移植:骨髓移植,也称为造血干细胞移植,是通过手术以健康的骨髓替代病变的骨髓。以自体外周血干细胞移植为例,在骨髓移植之前,需要从患者血液中采集造血干细胞。随后患者将接受高剂量的化疗来摧毁病变的骨髓。此后,再将采集的干细胞注入患者体内,它们会进入骨骼并开始重建患者的骨髓。
放疗:这种疗法利用能量束,如 X 射线和质子束,破坏骨髓瘤细胞并终止其生长。放疗可用于在特定区域内快速缩小骨髓瘤细胞体积——例如,当异常浆细胞积聚形成一个肿瘤(浆细胞瘤)并导致疼痛或破坏骨骼结构,就可以采用放疗照射。
哪些药物可以治疗多发性骨髓瘤?化疗
患者可以单药治疗也可以与其他药物联合应用。治疗多发性骨髓瘤最常用的化疗药物是:
环磷酰胺
阿霉素
马法兰
脂质体阿霉素
糖皮质类固醇
除了用于治疗,医生可能还会处方地塞米松或强的松来减轻化疗引起的副作用。
免疫调节药物
强化免疫细胞,有助于其攻击癌细胞。它们还可以阻止新生血管形成,有助于饿死骨髓里的骨髓瘤细胞,例如:
来那度胺
沙利度胺
蛋白酶抑制剂
阻断分解细胞内多余蛋白质的过程。骨髓瘤细胞可生成大量蛋白质,蛋白酶抑制剂能够抑制这些蛋白质的分解,当过多的蛋白质发生积聚时,细胞就会死亡,例如:
硼替佐米
什么是干细胞移植?干细胞移植并不是对每个患者都能起作用,但是如果医生认为患者非常适合进行移植,就会启动干细胞移植程序。医生会利用仪器分离出一些患者的干细胞,并将其冻存起来,或者也可以使用源自于其他捐献者的干细胞。
接下来患者需要接受大剂量化疗。这会破坏患者骨髓中几乎所有的细胞——无论是健康细胞还是导致骨髓瘤的病变细胞。随后,医生将干细胞通过静脉注入患者体内。干细胞会进入骨髓,并在那里分裂,生成新的健康血细胞。
干细胞移植并不能治愈多发性骨髓瘤,但有助于延长患者的生存期。然而,它也会引起严重的并发症,例如,会使患者更容易发生感染。不同情况患者在治疗上有何不同?如果患者适合骨髓移植
此类患者起始治疗采取的联合方案可能包括:靶向治疗、生物治疗、糖皮质类固醇,有时还会采用化疗。
经过几个月的治疗后,将开始采集患者的干细胞。在采集干细胞后不久,患者可能就会接受骨髓移植。或者延迟至当患者出现复发时再行移植治疗。在某些情况下,医生可能还会建议对多发性骨髓瘤患者进行二次骨髓移植。
骨髓移植后,患者可能会接受靶向治疗或生物治疗作为维持治疗方案,以防止骨髓瘤复发。
如果患者不适合骨髓移植
患者起始治疗的方案可能包括化疗联合糖皮质类固醇、靶向治疗或生物治疗。
在特定的情况下,例如老年患者身体状况良好,但无法耐受传统骨髓移植方案中的大剂量化疗,医生就会采用减低强度方案为此类老年患者进行骨髓移植治疗。减低强度骨髓移植方案使用较低剂量的化疗。
如果患者的骨髓瘤复发或对治疗无应答
医生可能会建议使用起始治疗时有效的治疗方案再次治疗。另一种选择则是尝试一种或多种通常作为一线治疗的药物,进行单药或联合方案的治疗。
一些新型治疗方案的研究正在进行中,患者可能有资格入选此类临床试验,从而接受这些实验性方案的治疗。患者适合参与哪些临床试验,可以向医生咨询。如何治疗多发性骨髓瘤并发症?
骨痛:止痛药、口服或静脉使用双膦酸盐(如帕米膦酸二钠或唑来膦酸)、放疗和手术可能有助于控制骨痛。
肾损害:有严重肾脏损害的患者可能需要进行透析。
感染:医生可能会推荐某些疫苗来预防感染,如流感和肺炎疫苗。
贫血:如果患者有持续性贫血,医生可能会推荐使用某些药物来促进红细胞生成,如促红细胞生成素。
如何进行随访监测?无症状骨髓瘤患者
可以每 3 个月复查一次相关指标,包括血液和尿液检查。医生可能会建议做血清游离轻链检测,该检测有助于判断疾病进展。骨骼检查可以每年进行 1 次或在有症状时进行。
孤立性浆细胞瘤患者
开始时每 4 周进行 1 次随访监测,若浆细胞瘤治疗后 M 蛋白完全消失,则每 3~6 个月进行 1 次,或在有症状时进行相关检查;如 M 蛋白持续存在,则继续每4周1次的监测。此外,每 6~12 个月需进行 1 次影像学检查。
有症状骨髓瘤患者
诱导治疗期间每 2~3 个疗程进行 1 次疗效评估;医生可能会建议做血清游离轻链检测,其有助于评估疗效、判断疾病进展;骨骼检查每 6 个月进行 1 次,或根据症状决定要不要检查。