肝母细胞瘤占儿童肝脏原发恶性肿瘤的90%，发病率约为0.7～1/100万，80%～90%发生在5岁以内。男女比例为（1.5～2）：1。

肝母细胞瘤的症状取决于肿瘤大小及是否转移。

早期多无症状，患儿常因偶然发现的腹部肿块就诊。

肝母细胞瘤有哪些典型症状？

肝母细胞瘤的早期症状不明显。患儿通常看上去状况良好，可能存在轻度贫血，但通常无其他症状。

此后，肿瘤迅速生长，可出现腹部肿块。这是肝母细胞瘤最常见的症状，也是多数患儿就诊的原因。

其他临床表现有腹部鼓胀、腹痛、食欲减退、头晕、呕吐等。

疾病晚期可能出现黄疸、腹水、发热、贫血、体重下降，腹壁可能出现静脉怒张。

肝母细胞瘤可能有哪些伴随症状？

少数患儿可出现由人绒毛膜促性腺激素分泌导致的青春期性早熟表现。

如果肿瘤压迫神经可能会引起背痛。

晚期，如果腹腔肿瘤巨大可能会造成呼吸困难。

实验室检查

肝母细胞瘤的治疗主要是手术结合化疗。

若可直接手术则可先手术后根据需要化疗，不可直接手术的可先进行化疗后进行延期手术。少数情况需要肝移植或介入等手段干预。

肝母细胞瘤在治疗前，一定要综合评估。如果患儿有远处转移，需要先给予化疗。

肝母细胞瘤有哪些手术治疗？

如果患儿病情满足初诊手术切除指征，则可先手术，再根据需要进行化疗。如果不满足初诊手术切除指征，则先进行新辅助化疗，待肿瘤满足延期手术指征后，再进行手术。

初诊手术切除治疗

肝母细胞瘤初诊手术切除指征如下：

美国麻醉师协会评分1～2级。
经影像学评估，残存肝脏组织大于原体积的35%，功能能够满足代谢需要。
PRETEXTⅠ、Ⅱ期的单发肿瘤病灶，距离重要血管有足够间隙（≥1cm）。
预计镜下残留( COGⅡ期) 无需二次手术。

延期手术治疗

肝母细胞瘤延期手术指征如下：

PRETEXTⅢ期、Ⅳ期患儿，在活组织检查明确诊断先行新辅助化疗后，再行延期手术。
化疗后评估为POST－TEXTⅠ期、Ⅱ期，或没有重要血管（门静脉或下腔静脉）累及的POST－TEXTⅢ期患儿，可行肝叶切除或分段切除。
对PRETEXTⅣ期和化疗后评估为POST－TEXTⅢ期并伴有下腔静脉（V+）或门静脉（P+）累及的患儿，应该尽早转入具有复杂肝段切除或肝移植能力的医院治疗。
化疗后仍残留肺或脑单发转移病灶者，可行残留病灶手术切除。

化疗

按照不同危险度给予分组治疗，定期进行疗效评估，必要时调整治疗方案。

极低危组化疗方案

患儿术后不化疗，密切随访。

低危组化疗方案

C5V方案（顺铂+5-氟脲嘧啶+长春新碱）。每21天1个化疗周期，总疗程为4～6个周期。

中危组化疗方案

C5VD方案（顺铂+5-氟脲嘧啶+长春新碱+阿霉素）。每21天1个化疗周期，化疗2～4个周期后择期手术，总疗程为6～8个周期。

高危组化疗方案

每21天1个化疗周期，顺铂+阿霉素化疗3个周期后评估，可行手术切除者，术后应用卡铂+阿霉素方案继续化疗，总疗程为6～10个周期。

上述化疗方案治疗后进行评估，未能手术切除者改为异环磷酰胺+卡铂+依托泊苷方案，化疗2个周期后继续评估手术，总疗程为8～10个周期。

移植治疗

如果患儿新辅助化疗后评估为POST－TEXTⅣ期或POST－TEXTⅢ期，且伴有肝静脉或下腔静脉等重要血管受累，无法手术，则可考虑进行肝移植。

肝母细胞瘤有哪些其他治疗措施？

对于规范治疗后仍无法达到完全缓解的患儿可试用以下治疗手段。

介入治疗

介入治疗（TACE）是通过动脉将化疗药物注射到肝部，使肿瘤局部药物浓度更高、杀伤效果更强。

以下情况的患儿，可以考虑介入治疗。

最适于介入治疗的患儿，是PRETEXT分期Ⅲ期及以上和/或肺部转移，经规范治疗后仍无法手术切除的患儿。
等待肝移植的患儿。介入治疗可控制等待期间肿瘤的进展。
经3个周期的全身化疗，影像学出现新发病灶，肿瘤缩小不明显或缩小程度<50％。

需要注意的是，如果患儿有以下情况，则不能进行介入治疗。

碘过敏试验阳性或明显过敏体质；
全身状况差，合并严重心、肝、肾功能衰竭；
Child－Pugh，C级，合并门脉主干癌栓（PVTT）；
重度全身性感染或穿刺部位炎症；
肝内动静脉瘘；
凝血功能异常。

射频消融治疗

射频消融治疗（RFA），对于多发、且化疗后仍无法手术的肝母细胞瘤患儿可试用。

高强度超声聚焦刀治疗

难治性的多灶性、未能进行肝移植、手术后残留的患儿，也可选择高强度超声聚焦刀治疗。