2018年由*卫生健康委等5部门联合印发了《第一批罕见病目录》，第一批纳入目录的罕见病共121种，其中以神经系统损害为主的就有37种，占四分之一多，这还不包括一些脂肪酸代谢酶缺乏可以引起代谢性肌肉病及多系统受累神经系统症状不突出的病种。最新调整后*医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种。中药饮片仍为892种。在调整中，*医疗保障局始终坚持“保基本”的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，着力满足广大参保人基本用药需求。
令我国罕见病患者和从业者振奋的是，在2021年*医保药品目录调整中，有7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中，其中2个曾是年治疗费用超过百万元的超高值罕见病药品。其中增加3种属于神经系统罕见病的治疗用药。小编团队对首批中神经系统这37种疾病药物治疗进行盘点如下：