骨髓移植，是通过静脉输注造血干、祖细胞，重建患者正常造血与免疫系统，从而治疗一系列疾病的治疗方法。造血干细胞移植基本上替代了“骨髓移植”这一术语，这是因为造血干细胞不仅来源于骨髓，亦可来源于被造血因子动员的外周血中，还可以来源于脐带血，这些造血干细胞均可用于重建造血与免疫系统。具有高危预后因素的恶性血液病是主要的骨髓移植适应证，例如难治或复发白血病；进展期慢性髓性细胞白血病；初治急性白血病，预计非移植难以长期存活者；骨髓增生异常综合征等。非恶性疾病，如骨髓衰竭性疾病中的先天性再生障碍性贫血、获得性再生障碍性贫血、难治性阵发性睡眠性血红蛋白尿症等。遗传性贫血如地中海贫血、镰状红细胞型贫血。另外，还有联合免疫缺陷、噬血细胞综合征、严重自身免疫病等。患者在移植之前应做一系列的血液与骨髓检查以确定疾病诊断、类型与疾病状态，以便确定适当的预处理方案、移植后原发病的监测及适当干预的策略。供者选择以全相合同胞为首选，近年来，无关供者、亲缘半相合供者以及脐血来源移植技术逐渐成熟。