7月6日上午，由病痛挑战基金会主办的2019首届罕见病合作交流会在京隆重开幕，本届交流会由中国罕见病联盟作为指导单位，由中国研究型医院协会罕见病分会、北京医学会临床药学分会、北京协和医院和8家罕见病病友组织协办，卫健委药政司副司长张锋为大会致辞。

两天来，这场规模空前的行业盛会，来自政府、医院、科研、企业、公益、媒体等多方人士和公众，与来自90种罕见病、105家病友组织或团体的罕见病病友代表共聚一堂，共600余名参会人员、14个分论坛、50余场报告和一场“生而不凡”演讲艺术盛典，以“健康中国，一个都不能少”为主题，探讨罕见病群体的未来。

“最好的药物就是我们共同努力” 

据统计，自2016年起，中共中央、国务院就印发了《“健康中国2030”规划纲要》，明确指出要“完善罕见病用药保障政策”；2018年，国家卫健委等五部委颁布《第一批罕见病目录》，今年，国家建立全国罕见病诊疗协作网等多项支持政策陆续出台，罕见病群体得到社会广泛关注。

大会在8772乐队的歌声中拉开帷幕，这支由罕见病病友组成的乐队，一曲《拥抱》唱出了病友们对参会各方的期许。大会上，由卫健委药政司副司长张锋致开幕辞。“如今已是夏天，党和国家在罕见病领域的很多政策，现在正在发挥温暖的效益，”他对为病友付出的医生、病友组织、基金会、中国罕见病联盟深表谢意，并强调，“最好的药物就是我们共同努力”，寄语参会各方携手，为健康中国贡献力量。

来自国家卫健委医政医管局的医疗管理处处长李大川，解读了《中国罕见病防治的管理政策》。他分析出中国罕见病群体的现状和困难，介绍了卫健委近一年来为此开展的七项工作，包括建立全国罕见病病例登记、构建全国新生儿疾病筛查网络、开展部分补助或救助项目、加强罕见病用药研发和供应保障等。今后的工作将本着“预防为主、分类施策、稳步推进”的原则，完善用药科研和产业政策，构建多层次社会保障体系。

国家卫健委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨，为大家分享《罕见病卫生技术评估思考》。国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部高级审评员张杰，为大家解读了《罕见病药品的审评审批》。两位嘉宾让大家了解到罕见病用药从研发、上市到纳入医保的路径，不约而同地强调病友参与的重要性，希望病友积极响应，并呼吁各界关注罕见病创新药研发较少等问题。赵琨主任分享自己患眼疾后勇于参与新医疗手段的经历，让广大病友深受打动。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室主任、中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院副院长张抒扬教授，为大家讲授《罕见病数据调研与医疗网络运行》。她强调了罕见病数据调研对科研、医疗的重要性，介绍了中国国家罕见病注册登记系统，并对未来罕见病数据平台的建设、运行提出了设想。

多方联合倡议，共创美好未来

开幕式上嘉宾的一系列报告，让在场的罕见病病友和各界伙伴充分感受到了党和国家致力解决罕见病问题的决心和行动，一项项支持政策，可见的解决路径，让大家深受鼓舞。

同时，参会各方也意识到，罕见病病友在药物研发、政策评估等方面发挥着重要作用，而广大病友与各相关方的联结却并不通畅，国内各方对罕见病科研、药物研发等方面重视度仍有欠缺，未来各方有着携手努力的广阔空间，这也是本届合作交流会召开的重要意义。

作为罕见病公益领域从业十余年、前后发起两个罕见病组织的罕见病病友——病痛挑战基金会秘书长王奕鸥，分享了《病友组织在罕见病问题解决过程中的价值》，她先从“病友组织”的定义讲起，阐述病友组织在罕见病诊疗、用药、公益援助、沟通多方、政策推动、公众倡导等领域的价值与作用，并分析了当下病友组织面临的种种挑战，为各项分论坛预热。

在企业推动解决罕见病问题的角度上，百济神州公司中国区总经理兼总裁吴晓滨，还分享了《企业力量解决罕见病用药难问题》，为大家带来他多年的重要经验。

开幕式现场，主持人路晨宣读了中国罕见病联盟和病痛挑战基金会联合多家病友组织发布的《倡议信》（见附文），张锋副司长以及多位嘉宾一起为罕见病病友加油，呼吁各界伙伴继续秉持“健康中国，一个都不能少”的理念，携手支持罕见病患者及其家庭，为实现中华民族伟大复兴的中国梦打下坚实健康基础。

由此启幕，从昨天到今天，大会14个分论坛按照“倡导”、“医疗”、“关爱”三大版块，探讨了罕见病相关的第二批国家目录制订、数据调研、诊疗、用药、基因检测、病友生活照料等多项主题。6日晚，“生而不凡”演讲艺术盛典，9位讲者倾情讲述自身生命经历，震撼全场……

大会详细报道、各项分论坛内容、9位讲者精彩演讲等，敬请期待本公众号之后的推送！

作为响应国家《“健康中国2030”规划纲要》的行业盛会，罕见病合作交流会希望借此机会搭建一个罕见病病友、病友组织和政府、医院、科研、企业等交流的平台，形成合力，围绕罕见病病友的福祉，共创中国罕见病群体的美好未来，为贯彻国家扶贫战略、全面建成小康社会贡献力量！

附：

倡议信

罕见病病友，虽与病痛相伴，但不放弃努力，面对挫折迎难而上，勇敢追求美好生活。病友组织秉承公益理念，提升专业水平，链接社会各方，合力支持病友。

医生群体不断推动罕见病诊治规范与三级防控体系建立，提升多学科对罕见病综合管理水平、构建并完善罕见病临床研究平台，积极改善患者预后，为提高罕见病诊治水平不懈努力。

学术团体、研究机构与制药企业加强罕见病课题研究，促进理论创新、技术创新、学科创新，推动新药创制与临床转化，研发高质量罕见病创新药物，提高药物可及性，为病友提供保障。

我们积极向全社会普及罕见病知识，呼吁更多人向罕见病患者及家人伸出友爱之手，使更多的罕见病朋友能够享有平等、有尊严的幸福生活。

未来，愿各界伙伴继续秉持“健康中国，一个都不能少”的理念，携手支持罕见病患者及其家庭，为实现中华民族伟大复兴的中国梦打下坚实健康基础！

中国罕见病联盟

北京病痛挑战公益基金会

广大罕见病病友组织