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Satralizumab 最新研究结果公布,NMOSD 标准化治疗时代即将到来

12月4日

2019 年 9 月 19 日,「NMOSD 临床诊疗与 satralizumab 中国专家咨询会」在青岛顺利召开。

2019 年 9 月 19 日,「NMOSD 临床诊疗与 satralizumab 中国专家咨询会」在青岛顺利召开,来自国内近 20 位领域专家参加了会议,共同探讨了视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的诊疗现状、中国 NMOSD 患者的生存现状,并对 satralizumab 的临床研究数据进行了分享与讨论,与会专家一致认为 satralizumab 的到来将开启 NMOSD 标准化治疗新时代。

NMOSD 亚洲人群更为易感,复发、致残率高,患者生存现状亟需得到改善

NMOSD 是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病,全球患病率为 1~5/10 万人·年 [1],非白种人尤其是亚洲人群更为易感 [2];约 60% 的患者在 1 年内复发,90% 的患者在 3 年内复发 [1]。每一次疾病的复发都可能会造成严重的神经损伤或损伤累积,引起包括失明和瘫痪等严重残障后果,甚至导致患者的预期生存年限的缩短。

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中国视神经脊髓炎患者的生存质量如何?北京协和医院 徐雁教授

目前 NMOSD 的治疗和患者需求远未被满足。中国罕见病联盟与北京协和医院发起的「NMOSD 患者生存质量调查」初期数据显示, 51% 的 NMOSD 患者处于未就业状况,其中有 85% 是由视神经脊髓炎(NMO)疾病导致。69% 的患者认为自己的 NMO 严重程度在 8 分及以上(10 分为最严重),超过 1/3 的患者认为自己的疾病非常严重。此外,约 47% 的患者日常生活需要协助,82% 的患者存在不同程度的疼痛/不舒服,以及 77% 的患者感觉到焦虑/沮丧。

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图 1 NMO 患者的就业状况

「无药可用」是临床治疗 NMOSD 最大的痛点

目前 NMOSD 的治疗推荐主要是基于一些小样本临床试验、回顾性研究、以及专家共识并借助其他自身免疫性疾病治疗经验而得出 [1]目前中国尚无获批的预防复发的药物,无药可用是临床治疗的痛点。

Satralizumab 打破 NMOSD 治疗困境,有望为医生和患者带来标准治疗方案

Satralizumab(SA237)是一种运用 SMART™再循环技术的人源化 IgG2 单抗,靶点为 IL-6 受体(IL-6R)。IL-6 是一种细胞因子,被认为是 NMOSD 炎症反应的重要驱动因素,而 satralizumab 可阻断 IL-6 受体与促炎症细胞因子 IL-6 的结合 [3,4]

2018 年 FDA 授予 satralizumab 治疗 NMO/NMOSD 的突破性药物资格(BTD)[5]。而且,在美国和欧盟,satralizumab 均被授予治疗 NMOSD 的孤儿药资格 [6]。今年,在国际大会 AAN(美国神经病学学会)及 ECTRIMS(欧洲多发性硬化治疗和研究委员会)上,罗氏(Roche)分别公布了 satralizumab 治疗 NMOSD 的两项关键性临床研究结果。

➤ 研究方案设计灵活,贴近临床实践,取得了积极的结果

SAkuraSky 与 SAkuraStar 均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究,分别评估 satralizumab 联合基线疗法以及 satralizumab 单药治疗 NMOSD 的疗效和安全性。

SAkuraSky 研究[7] 结果显示,在 AQP4 抗体阳性亚组患者(n = 55)中,第 48 周和第 96 周,satralizumab 治疗组的无复发患者比例均为 91.5%。

SAkuraStar 研究[8] 中,与安慰剂相比,satralizumab 可使 AQP4 抗体阳性患者的研究方案定义的复发(PDR)风险显著降低 74%(HR = 0.26[95%CI:0.11-0.63])。

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图 2 SAkuraSky 与 SAkuraStar 研究中 AQP4-IgG 阳性亚组结果

➤ 亚洲 NMOSD 人群获益更多

两项研究均对亚裔 NMOSD 患者进行了亚组分析,结果显示,与对照组相比,satralizumab 联合治疗组和单药治疗组首次 PDR 发生风险分别下降了 85%(P = 0.0419)和 100%( P = 0.0101)。

➤ Satralizumab 安全性与基线治疗/安慰剂相似

在联合或单药治疗的研究中,satralizumab 的安全性与基线治疗/安慰剂相似。因此,SAkuraStar 和 SAkuraSky 两项研究的数据表明,无论单药治疗还是联合疗法,satralizumab 都可能是一个广泛适用于 NMOSD 患者的安全有效的治疗选择。

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如何评价 SAkuraSky 及 SAkuraStar 研究?中国人民解放军总医院(301 医院)  黄德晖教授

神经免疫领域专家指出:Satralizumab 将开启 NMOSD 标准化治疗新时代!

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Satralizumab 的上市会带来哪些方面的获益?首都医科大学附属北京同仁医院 王佳伟教授

会议中,近 20 位专家学者就 NMOSD 的诊疗问题还进行了热烈的讨论,并一致认为:Satralizumab 将开启 NMOSD 标准化治疗时代,期待 satralizumab 早日在中国上市,惠及广大 NMOSD 患者。

专家寄语:

近些年一系列关于罕见病的国家政策发布,整个社会对罕见病及其患者达到前所未有的关注和重视。希望 NMOSD 这一罕见病被更多医生准确诊治,期望 satralizumab 尽早上市,我对此充满期待。——北京医院  许贤豪教授

III 期研究的积极结果显示 satralizumab 可有效预防 NMOSD 复发,将为罹患这种难治性疾病的患者群体带来标准化的治疗方案。——中山大学附属第三医院  胡学强教授

Satralizumab 的上市改变了目前没有有效预防复发药物的治疗局面,将开启 NMOSD 标准化治疗时代。我很期待它为广大患者带来的获益,特别是早期复发患者群体可以从这个药物中获益更多。——河北医科大学第二医院  郭力教授

参会专家名单:

大会主席:许贤豪、胡学强、郭力

以下按照姓名拼音排序:

卜碧涛、陈向军、管阳太、黄德晖、李柱一

刘广志、邱伟、王佳伟、王丽华、王满侠

吴晓牧、徐雁、张华、郑雪平、周红雨

参考文献

[1] 中国免疫学会神经免疫学分会. 中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南[J]. 中国神经免疫学和神经病学杂志, 2016, 23(3):155-166.

[2] 戚晓昆, 王志伟. 专家述评:重视视神经脊髓炎谱系疾病的临床诊治.中华医学杂志, 2018, 98(21):1636-1639.

[3] Tanaka T, Narazaki M, Kishimoto T. Interleukin (IL-6) Immunotherapy. Cold Spring Harb Perspect Biol. 2018. 10(8).

[4] Kaplon H, Reichert JM. Antibodies to watch in 2018. MAbs. 2018. 10(2): 183-203.

[5] Chugai’s Satralizumab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Neuromyelitis Optica and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders.

[6] Chugai Receives Orphan Drug Designation for Satralizumab in Neuromyelitis Optica and Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder from the Ministry of Health, Labour and Welfare.

[7] Chugai Presents Results from Phase III Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2018 (October 15, 2018).

[8] Chugai Presents Results from Second Positive Global Phase III Clinical Study of Satralizumab in NMOSD at ECTRIMS 2019 (Sep 12, 2019).

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