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8岁女孩去药店购买“伟哥”,背后真相让人心疼

9月10日

不光成年人的世界不容易,小孩也是如此。

太长不看版

1. 近日,河南许昌一位8岁的女孩小雅,独自去药店购买“伟哥”的新闻引发热议。实际上,她是为了治疗一种叫“肺动脉高压”的罕见疾病。肺动脉高压,人称“心血管疾病中的癌症”。此病的症状包括呼吸短促、疲劳、头晕、胸闷、脚踝或腿部肿胀等。如果没有得到及时适当的治疗,患者会渐渐失去生活能力甚至死亡。

 2. “伟哥”(商品名“万艾可”)现在被广泛用于男性阴茎勃起障碍的治疗,其实当初它是为了治疗心血管疾病而开发。通过对视频中小雅妈妈最终购买药物的确认,她实际买的是他达拉非,商品名叫“希爱力”。两个药物名称不同,但作用机制是相同的,都可以用于肺动脉高压治疗。

 3. 国内批准上市的可用于“儿童肺动脉高压”治疗的药物,主要是内皮素受体拮抗剂——波生坦。相比较伟哥,它的靶向性更强。我们都知道,靶向药物往往很昂贵,偏偏还是治疗肺动脉高压这样的罕见病,波生坦自然成了国内市场舍我其谁的“孤儿药”。通过线上平台查询,一盒56片装的波生坦需要3889元,可以用一个月;如果是用他达拉非,一盒28片装的希爱力,只要788元,按同等使用时间推算,每个月可以节省一半的价钱。


作者:谢望时(药理学硕士)

近日,河南许昌一位8岁的女孩小雅,独自去药店购买“伟哥”,由此和药店药师有了这样一段对话视频,引起热议。

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药师问:你小孩用这药干啥?

小雅说:这个药能治我的病。

药师再问:你啥病? 

小雅答不上来,后来,小雅的妈妈过来了,向药师解释了原因,才顺利买到药物。看完这个视频,有人质疑药师不够专业,也有人质疑家长给孩子乱用药。

其实,购买药物时,药师有责任进行常规的询问,以保证用药安全和促进合理用药,而家长给孩子用这个药物也有自己的苦衷。这个世界,总是有一些人在承受着不为人知的压力,特别是小雅的病,不仅罕见,而且十分凶险。

 一、 肺动脉高压,心血管疾病中的癌症

这个病学名叫“肺动脉高压”(PAH),人称“心血管疾病中的癌症”。此病的症状包括呼吸短促、疲劳、头晕、胸闷、脚踝或腿部肿胀等,视频中的小雅就无法长时间行走,需要妈妈用小拖车拖着走。如果没有得到及时适当的治疗,患者会渐渐失去生活能力甚至死亡。

肺动脉高压发病率不算太高,流行病学调查显示,英国每年儿童的新发病例是0.48/100万,儿童总患病率为2.1/100万;荷兰这两个数据分别是0.7和2.2,西班牙是0.49和2.9。据早前的统计,在中国至少有200万肺动脉高压患者。

作为一类以肺动脉压力进行性增高为特点的复杂疾病。正常肺动脉压力为15mm Hg或者更低,而肺动脉高压患者的肺动脉压力往往大于25mm Hg。

压力的增高,是因为长时间体循环向肺循环分流可引起血管内皮功能失调,一氧化氮、前列环素等扩张肺血管的物质减少,而血管内皮素(ET-1)及血栓素A2等缩血管物质增多,最终导致平滑肌细胞肥厚,内膜纤维化,肺血管发生丛状改变,甚至闭塞,从而导致肺小血管阻力增高。

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这种进行性的病变,就如同健身的时候你想举起更重的杠铃,就需要更强壮的肌肉来支持。只是对心脏来说,这种变化就是灾难。常常会因此导致严重的右心功能衰竭和死亡。

二、伟哥,恰好是治疗肺动脉高压的药物之一

根据肺动脉高压的发病机制,目前被批准用于治疗PAH的药物主要分为三大类,这些药物可以单用,也可以联合使用。

1、内皮素受体拮抗剂:波生坦、安立生坦

2、前列腺素类似物:依前列醇、曲前列环素、伊洛前列素、贝前列素

3、磷酸二酯酶-5抑制剂:西地那非、他达拉非

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其中,西地那非就是我们所熟知的“伟哥”,商品名叫“万艾可”,通过对视频中小雅妈妈最终购买药物的确认,她实际买的是他达拉非,商品名叫“希爱力”。两个药物名称不同,但作用机制是相同的,都可以用于肺动脉高压治疗。

三、伟哥发明之初并非为了治疗勃起障碍,而是为了治疗心血管疾病

“伟哥”现在被广泛用于男性阴茎勃起障碍的治疗,其实当初它是为了治疗心血管疾病而开发,只是在进行临床实验的过程中,发现了对性功能障碍改善的意想不到的结果,最终才阴差阳错的成为一个经典药物。

后来的研究发现西地那非是一种磷酸二酯酶-5抑制剂(PDE-5),可以在体内释放生物活性物质一氧化氮来松弛血管平滑肌,使肺动脉舒张,从而改善肺循环,降低肺动脉压。美国FDA已批准磷酸二酯酶-5(PDE-5)抑制剂用于治疗肺动脉高压儿童十多年。

但中国目前并没有将肺动脉高压这一适应症纳入西地那非和他达拉菲的药物说明书中,也就是说,小雅这样的使用是在超说明书用药。国内批准上市的可用于“儿童肺动脉高压”治疗的药物,主要是内皮素受体拮抗剂——波生坦。 

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四、波生坦是靶向性更强的药物,但太昂贵了

内皮素-1(endothelin-1, ET-1)是强效的血管收缩因子和平滑肌有丝分裂原。已经在很多肺动脉高压患者肺部发现高浓度ET-1。波生坦可以抑制内皮素发挥作用的受体,相对于西地那非,波生坦靶向性更强。 

我们都知道,靶向药物往往很昂贵,偏偏还是治疗肺动脉高压这样的罕见病,波生坦自然成了国内市场舍我其谁的“孤儿药”。通过线上平台查询,一盒56片装的波生坦需要3889元,可以用一个月;如果是用他达拉非,一盒28片装的希爱力,只要788元,按同等使用时间推算,每个月可以节省一半的价钱。 

这对于本不富裕的家庭来说不失为一种选择,视频最后小雅妈妈也坦言很担心凑不到医药费,打一份工不行,她就打两份,两份不行就打四份。可怜天下父母心,不光成年人的世界不容易,小孩也是如此。

参考文献:

[1]Goldstein I, Burnett AL, Rosen RC, et al. The serendipitous story of sildenafil: an unexpected oral therapy for erectile dysfunction. Sex Med Rev 2019;7:115–128.

[2]Ivy, Dunbar. “Pulmonary Hypertension in Children.” Cardiology clinics vol. 34,3 (2016): 451-72. doi:10.1016/j.ccl.2016.04.005

[3]Takatsuki, Shinichi, and David Dunbar Ivy. “Current challenges in pediatric pulmonary hypertension.” Seminars in respiratory and critical care medicine vol. 34,5 (2013): 627-44. doi:10.1055/s-0033-1356461

[4]Hansmann G, Apitz C. Treatment of children with pulmonary hypertension. Expert consensus statement on the diagnosis and treatment of paediatric pulmonary hypertension. The European Paediatric Pulmonary Vascular Disease Network, endorsed by ISHLT and DGPK. Heart 2016;102:ii67-ii85.

[5]2010年中国肺高血压诊治指南

题图来源:123RF图库

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