未经治疗的垂体性矮小症成年平均身高为137厘米，用生长激素治疗，如果开始治疗时间早，持续时间长，生长激素用量足，基本上能达到成年人应有的身高。1994年我院资料表明，95例垂体性矮小症患儿，男性55例，女性40例。用生长激素治疗8年，男孩最终身高164.8~173.1厘米，女孩最终身高为153.3~159.1厘米。治疗开始时的身高治疗持续时间和父母身材均对患儿最后的身高产生影响。
效果不理想的原因有：
（1）诊断和治疗过晚，如果3~4岁开始治疗肯定要比14~15岁开始治疗的效果要好得多。而且可治疗时间更长。
（2）生长激素药物来源不足或因价格昂贵，应用受限。过去是从尸体的垂体提取生长激素，每1000个垂体才能治疗一个患儿，所以在技术先进的国家也只有20%的患儿有机会治疗。目前，已可用rhGH，供应已不成问题，但价格昂贵，因经济原因受到限制，目前在我国能长期持续治疗的患儿很少。
（3）约1%治疗患儿产生生长激素抗体，使生长速度减慢。
（4）有些患儿在生长激素治疗过程中出现甲状腺功能减低，未及时纠正甲状腺功能减低而影响疗效。
（5）青春期提前，骨骺闭合早。
（6）少数患儿原因不明。